iPS角膜移植REM-01とは？視力回復の臨床研究と治験・承認はいつ

iPS角膜移植REM-01は、角膜の表面を再生する治療の候補

2026年11月7日のNHK総合『タモリ・山中伸弥の！？ iPS細胞スペシャル』では、iPS細胞を利用した角膜移植や視力回復に向けた取り組みが取り上げられます。REM-01は、他人由来のiPS細胞から角膜の表面を覆う細胞シートを作り、傷んだ角膜に移植するために開発されている再生医療製品です。

対象となるのは角膜上皮幹細胞疲弊症という病気です。2026年11月時点でREM-01は未承認の治験段階にあり、一般の医療機関で希望すれば受けられる標準治療にはなっていません。

角膜上皮幹細胞疲弊症とはどんな病気？

角膜は、眼球のいちばん前側にある透明な組織です。その表面は薄い細胞の層で覆われており、通常は角膜の周辺にある幹細胞が新しい細胞を供給しています。

角膜上皮幹細胞疲弊症では、この幹細胞が失われたり十分に働かなくなったりすることで、角膜表面の修復が難しくなります。角膜が濁る、視力が下がる、痛みが出るといった症状につながり、重症では日常生活に大きな影響が出ます。

REM-01が狙うのは、眼の中にある網膜や視神経ではなく、角膜の表面の上皮を再生させることです。そのため、すべての原因による失明を治療できるものではありません。

どうやってiPS細胞から角膜のシートを作るの？

大阪大学の研究では、iPS細胞を眼の組織に分化させるSEAM法が使われています。これにより角膜の上皮に相当する細胞を育て、薄いシート状にして移植する方法が開発されました。

従来の角膜移植ではドナーから提供される角膜が重要な役割を担いますが、iPS細胞由来のシートを安定して作製できれば、提供角膜の不足などの課題に対する新たな選択肢につながる可能性があります。ただし、既存のすべての角膜移植を代替するという意味ではありません。

世界初の臨床研究で視力はどう変わった？

大阪大学の西田幸二教授らの研究グループは、角膜上皮幹細胞疲弊症の患者4人にiPS細胞由来の角膜上皮細胞シートを移植しました。2024年に発表された臨床研究では、4例すべてで角膜の病期の改善、矯正視力の向上、角膜混濁の減少が認められました。

この4例では、報告された観察期間中に腫瘍形成や拒絶反応といった問題は起きませんでした。一方、人数が少ない初期段階の臨床研究であり、長期間の安全性や患者全体への効果が証明されたわけではありません。視力がどこまで回復するかは病状などによって異なります。

2026年のREM-01治験はどこまで進んだ？

株式会社レイメイが開発するREM-01について、2026年から第2相の企業治験が行われています。対象疾患は角膜上皮幹細胞疲弊症で、計6施設で12例の移植を計画し、有効性と安全性を評価します。

2026年7月9日には、大阪大学医学部附属病院で企業治験の1例目の移植手術が実施されました。公的な臨床研究登録では、2026年9月7日時点で治験の進捗状況が「募集中」とされています。これは治療が一般向けに発売されたという意味ではありません。

公的登録に記載された主な対象条件には、角膜上皮幹細胞疲弊症の重症度が一定以上であること、同意取得時に16歳以上であることなどが含まれます。年齢や診断名だけで参加できるわけではなく、実施施設での医学的な適格性判断が必要です。

承認・保険適用はいつになる？費用は？

開発企業は、2026年7月の発表で、2027年末までの治験完了を想定し、2028年の製造販売承認申請を目指す計画を示しました。あくまで予定であり、2028年に治療が承認されると決まったわけではありません。

治験を経て承認申請が行われたとしても、その後に規制当局による審査が必要です。一般診療での提供開始日、保険適用、患者負担額はまだ確定していません。治験参加に関わる費用の取り扱いは試験ごとの条件によるため、各施設の説明を確認する必要があります。

水疱性角膜症のiPS研究とは何が違う？

iPS細胞を使った角膜治療には別の研究もあります。慶應義塾大学などのグループは、水疱性角膜症に対して角膜の内側を担う角膜内皮代替細胞を移植する臨床研究を発表しています。

REM-01は角膜の上皮を対象とするのに対し、こちらは角膜の内皮に関する研究です。名称に同じ「iPS角膜移植」が使われても、治療する病気や移植する細胞は異なります。

心臓病やパーキンソン病など、角膜以外のiPS細胞製品の承認状況については『iPS細胞実用化の20年とリハート・アムシェプリ』で紹介しています。

まとめ

REM-01は、iPS細胞から作った角膜上皮細胞シートを移植し、角膜上皮幹細胞疲弊症の視力改善を目指す治療候補です。初期の4例で改善が報告され、2026年には12例を予定する企業治験が始まりました。承認申請は2028年を目指す計画ですが、一般診療での実用化時期や費用は未定です。